ACC.25의 Featured Clinical Research 세션에서 심부전 환자를 대상으로 한 세포 치료(CardiAMP-HF Trial)¹ 결과를 Amish N. Raval 교수(위스콘신대학교)가 발표하였다. CardiAMP-HF 연구는 만성 허혈성 심부전(HFREF) 환자에서 자가 골수 유래 단핵구(BMMNC) 세포 치료의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 무작위 이중맹검 위약 대조 임상시험이다. 연구 결과, 세포 치료는 대조군 대비 주요 심혈관 사건(MACE; Major Adverse Cardiovascular Events) 발생률을 줄이는 경향을 보였으나, 1차 평가 변수로 설정된 6분 보행 검사(6MWT; 6-Minute Walk Test) 개선 효과는 통계적으로 유의하지 않았다.

HFrEF(Heart Failure with Reduced Ejection Fraction)는 심근경색 등의 허혈성 손상으로 인해 심장이 충분한 혈액을 펌프하지 못하는 질환이다. 이러한 상태에서는 조직으로 가는 산소 공급이 부족해지고, 심부전이 점진적으로 진행되면서 환자의 삶의 질이 급격히 저하된다. 이전 연구에 따르면 자가 골수 단핵구 세포를 심근 내로 직접 주입할 경우 혈관 밀도 증가, 섬유화 감소, 심기능 개선 등의 효과가 보고된 바 있었다². CardiAMP-HF Trial은 이러한 배경에서 진행된 연구로, 환자 자신의 골수 단핵세포를 심근에 직접 주입하는 방식의 치료법을 평가했다.

CardiAMP-HF Trial 연구 개요

이 연구는 미국과 캐나다의 25개 임상 기관에서 진행되었으며, LVEF 20~40%, 뉴욕심장학회(NYHA) 심부전 분류 기준 class 2, 3에 해당하는 환자 115명이 등록되었다. 연구 설계는 3:2 무작위 배정을 기반으로, 치료군은 자가 골수 유래 단핵구 세포(BMMNC)를 심근 내 8~10회 직접 주입 받았고, 대조군은 동일한 시술 과정이 포함된 위약을 주입 받았다. 골수 채취 및 세포 선별 과정에서 특정 세포 특성(CD34+ 세포 비율 등)을 충족하는 환자만 최종 등록되었다.

연구 결과 및 임상적 함의

1차 평가 변수인 Finkelstein-Schoenfeld 분석에서 1, 2차 평가 변수(사망, 심장이식, 좌심실 보조장치 삽입, 심부전 입원율 등)는 치료군에서 긍정적인 경향을 보여 안전성 면에서는 양호하였지만, 6MWT 개선 효과가 미미하여 유효성은 입증하지 못했다(WR 1.01, p=0.99). 그러나 사후 분석에서 NT-proBNP 또는 BNP 수치가 높은 하위 그룹에서는 삶의 질 지표(Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire) 개선이 유의하게 나타났다(WR 2.04, p=0.02).

CardiAMP-HF 연구는 심부전 환자에서 세포 치료의 안전성을 입증했으나, 1차 평가 변수 기준으로는 명확한 치료 효과를 보이지 못했다. 이는 6MWT의 높은 개별 변동성 때문일 가능성이 있다. 하지만 특정 생체표지자(BNP, NT-proBNP)가 높은 환자군에서 유의미한 개선 효과가 관찰되었기 때문에, 향후 연구에서는 환자 선별 기준을 보다 정밀하게 설정할 필요성이 제기된다.

미래 전망 및 연구의 한계

CardiAMP-HF Trial은 자가 단핵세포 치료가 HFrEF 환자에서 안전하게 적용될 수 있음을 입증한 점에서 의미가 크다. 하지만 1차 유효성 평가 변수에서 유의성을 확보하지 못한 점은 추가 연구가 필요함을 시사한다. NT-proBNP 또는 BNP가 상승한 환자군에서 삶의 질 개선 효과가 더 뚜렷하게 나타난 점을 고려할 때, 특정 바이오마커를 기반으로 한 세분화된 환자 선정 전략이 필요할 것으로 보인다. 또한, 세포 전달 방식 및 주입 위치 최적화, 병용 치료 전략 탐색 등을 통해 심부전 환자에서 세포 치료의 잠재적 효과를 극대화할 방안이 필요하다. 향후 연구에서 더욱 명확한 치료 혜택이 규명된다면, 심부전 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 자리 잡을 가능성이 있다.

참고문헌

1. Raval AN et al. A Double-blind, Randomized Controlled Trial of an Autologous Cell Therapy in Patients with HFrEF: Principal Results from the CardiAMP-HF Trial. ACC 2025.
2. Silva et al. Tex Heart Inst J (2011);38(3):219-24.